|
孩子长不高、O形腿或X型腿，不一定是缺钙，还有可能是缺磷，需谨防低磷性佝偻病。日前，用于治疗X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤性骨软化症（TIO）的靶向治疗药物布罗索尤单抗在安徽省儿童医院开出首个处方，为省内的罕见病患者带来了新的希望。
低磷性佝偻病是一组由于遗传性或获得性病因导致肾脏排磷增多，引起以低磷血症为特征的骨骼矿化障碍性罕见疾病，具有较高的致残、致畸率，被纳入我国《第一批罕见病目录》第51号罕见病。
X连锁低磷性佝偻病，即X连锁低磷血症（XLH），是低磷性佝偻病的一种，约占遗传性低磷性佝偻病的80%。这种病自幼发病，如果患儿得不到有效治疗，会影响其一生。
由于此前国内没有特效药，患者只能采用口服磷剂的治疗方案进行治疗，但是效果并不理想。
今年1月，全球第一款治疗X连锁低磷血症的靶向治疗药物——布罗索尤单抗获国家药品监督管理局批准上市。除了X连锁低磷血症外，这种药物还适用于肿瘤性骨软化症（TIO）。
今年9月，这种新药的全国首张处方在北京开出，时隔两个多月，该药落地安徽，将为更多的患者带来福音。“这个药是第一次在安徽使用，皮下注射，如果每两周用一次，这个孩子就能跟正常孩子一样了。”安徽省儿童医院肾内科主任医师、教授邓芳介绍。 |
